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近日，位于BioBAY园区的士泽生物公司与上海市东方医院（同济大学附属东方医院）的刘中民团队等成功完成了全球首例“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（ALS）”项目的患者入组。
经过多轮严格审查，该临床研究项目已由国家相关部门正式批准，成为我国首个也是唯一一个获准开展的以iPSC衍生细胞药物治疗渐冻症的国家级临床研究。这项研究也是全球首例使用异体通用型临床级iPSC衍生神经细胞进行再生治疗ALS的尝试，标志着这一领域的重大突破。项目的开展严格遵循我国CDE发布的各项指导原则，以及《干细胞临床研究管理办法（试行）》等重要文件的规范要求。
本次士泽生物获得国家批准开展的临床研究项目，采用了公司自主研发的治疗渐冻症的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（FIC）。这一创新性的全球产品已于2023年获得美国FDA颁发的全球孤儿药资格，成为中国第一个获得此殊荣的iPSC衍生细胞药物，也是全球首个拥有孤儿药资格用于治疗ALS的此类药物。
ALS，即肌萎缩侧索硬化症，是一种严重的运动神经元病。患者因运动神经元退行性病变导致瘫痪，从行动不便逐渐到丧失语言、吞咽及呼吸能力。临床数据显示，ALS患者的平均生存期仅为39个月，目前尚无有效的治疗药物。因此，开发新的治疗方案尤为迫切。
此次士泽生物联合合作医院顺利获批的国家级干细胞临床研究项目，将采用腰穿注射方式，将士泽生物研发的异体通用型临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞药物用于ALS的移植治疗。这将为研究再生神经细胞移植治疗ALS的安全性及疗效提供重要依据，并具有全球首次的临床意义。
目前，士泽生物已获得国家批准的两项iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的临床研究项目，包括治疗中重度帕金森氏病及ALS。在治疗帕金森氏病的研究中，士泽生物与合作医院已完成了多例临床级iPSC衍生中脑多巴胺能神经前体细胞的移植，其中包括中国首例此类治疗的尝试。临床结果显示，在超过9个月的随访期内，患者表现出明显的改善趋势，未出现与细胞疗法相关的不良事件。
士泽生物该在研项目的积极成果，为进一步的临床研究提供了重要基础，并已顺利通过国家卫健委及专家组的现场核查。
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