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11月28日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》正式发布。与往年不同的是，此次目录新增了91种药品，其中最引人瞩目的是全球首个ROCK2抑制剂——易来克®（甲磺酸贝舒地尔片），这也是唯一获批用于治疗12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的药物。
近年来，异基因造血干细胞移植技术的进步为急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病等恶性血液病患者带来了新的希望。然而，移植后的并发症，尤其是cGVHD，仍然是临床上的一大挑战。数据显示，30%至70%的异基因造血干细胞移植患者可能在术后面临cGVHD，且其严重程度会导致经济负担翻倍。标准化的早期控制对减轻患者痛苦和降低经济负担具有重要意义，创新药则在此过程中扮演了关键角色。
易来克®的引入代表了对传统治疗方法的重要补充。慢性移植物抗宿主病是一种复杂的并发症，其主要症状之一是纤维化。ROCK2抑制剂的独特性在于不仅提供免疫炎症抑制，并且直接干预纤维化过程，有望逆转纤维化病变。临床研究表明，对于传统治疗效果不佳的患者，易来克®的治疗效果显著，总体缓解率超过73%，多个器官功能得到了改善。
凭借其突破性的疗效，ROCK2抑制剂被多项权威指南列为推荐用药，尤其是在中国的治疗指南中占据了一席之地。
此外，该药自今年3月在中国市场商业上市以来，取得了显著的市场表现，其销售额在赛诺菲2024年第三季度财报中同比增长57.8%。随着医保目录的纳入，相信其市场表现将继续增长。不仅如此，甲磺酸贝舒地尔片的应用潜力不止于cGVHD。今年5月，一项涉及中国人群的cGVHD一线治疗临床试验已经国家药品监督管理局批准。同样，针对双肺移植后慢性移植肺功能丧失（CLAD）的临床研究也在推进中，这标志着ROCK2抑制剂正在扩展到更广泛的移植适应症。
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