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11月25日，Cassava Sciences公司宣布，其针对轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的关键性III期ReThink-ALZ研究未能达到主要和次要临床终点，以及探索性生物标志物终点。Simufilam是目前在研的一种口服小分子药物，专注于错构的细丝蛋白A（FLNA）。这种蛋白本身是细胞内的正常支架蛋白，但有毒性的β淀粉样蛋白（Aβ42）会导致其结构异常，从而激活有害的信号通路，最终引发了阿尔茨海默病的核心病理变化。
在这种背景下，Simufilam的研究备受关注，因为它可能通过与异常FLNA结合，恢复其正常功能，阻止病变通路的激活，希望能减少神经退行性病变和神经炎症。然而，在ReThink-ALZ研究中，这种药物未能显示出预期的临床效益，对改善患者的认知功能和日常生活作息能力无明显影响。
该研究是一项严格设计的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，在美国、加拿大和澳大利亚进行，参与者数量达到804名。研究的主要观察指标是在52周后评估患者的认知和生活能力变化，次要和探索性终点涉及其他综合评估量表及生物标志物水平。遗憾的是，Simufilam的各项评分在统计学上均未表现出显著优势。
这一消息直接影响到Cassava Sciences的市场表现，当日公司股价急剧下跌84%。此外，安全性数据表明，Simufilam组的不良事件发生率略高于安慰剂组，公司正在仔细审查这些数据以评估未来的研发方向。针对试验结果，公司已经决定停止另外一项III期研究ReFocus-ALZ的进展，并计划不久后在医学会议上公布ReThink-ALZ研究的详尽数据。
Cassava Sciences的总裁兼首席执行官Rick Barry表示，这一结果对患者、家庭及临床医生来说都是一种打击，尤其是对于那些期待新治疗方案的人士。尽管公司采取了谨慎的招募策略，但安慰剂组的表现出乎意料地好，这让公司不得不重新审视研究设计和实施的问题。由于这些结果，开放标签扩展研究也将被终止。未来，公司将分享更详细的数据，希望能从中获取更深入的见解。
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