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恒瑞医药日前发布了其创新药物HRS-5965在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者中的II期临床研究结果。数据显示，该药物在早期阶段表现出略优于诺华制药的Iptacopan（伊普可泮）。据Evaluate研究公司预测，Iptacopan的全球销售额到2028年将达到11亿美元，这意味着恒瑞有望推出一款新的潜力巨大的药物。
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聚焦亿万市场潜力
即将于年末举行的美国血液学会年会上，恒瑞医药计划详细介绍其HRS-5965在治疗PNH中的II期研究进展。HRS-5965是一种新型的口服CFB抑制剂，除了用于PNH的研究外，还在针对IgA肾病和其他补体相关疾病上展开多项临床试验。PNH是一种罕见而严重的免疫性溶血疾病，需要有效的治疗选项。
在对未接受其他补体抑制剂治疗的PNH患者进行的试验中，HRS-5965以单一用药的形式展现了显著的疗效，如显著降低LDH水平并提高血红蛋白浓度，且不良反应温和。这样的表现使其在PNH治疗领域中成为一项有价值的新选择。
目前，唯有诺华的Iptacopan已获批准并应用于PNH和IgA肾病患者，该药物在2028年的销售额被预计将突破80亿元人民币。这是由于其在治疗中击败了市场上现有的阿斯利康的Soliris和Ultomiris，彰显出替代C5抑制剂的价值。然而，C5抑制剂并非完美，因其不能完全阻断补体系统中的部分途径，而CFB抑制剂的优势在于更能有效减少溶血，并且更符合患者对简便治疗方式的需求。
恒瑞的HRS-5965正在进行与依库珠单抗的头对头III期比较试验。在其II期研究中，HRS-5965比Iptacopan在主要终点上表现更优，而更多临床数据和长期观察将继续为其提供依据。
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开启肾病治疗新篇章？
CFB和C5抑制剂皆为补体系统靶向疗法的一部分，这个系统在免疫和炎症反应中至关重要。补体系统的异常激活可致一系列自身免疫疾病，其中IgA肾病的进展与补体途径密切相关。恒瑞医药在此方面的另一重要产品是SHR-2010，一种基于凝集素途径开发的MASP2抑制剂，目前正在进行II期临床试验。
在肾病治疗的蓝图中，恒瑞医药积极布局其他疾病的治疗方案，如针对慢性肾脏病的多种药物研发，以满足患者的多元化治疗需求。随着全球对IgA肾病治疗需求的增加，多个行业巨头加大了对这一领域的投资。而恒瑞在这一领域的研究进展也引人期待。
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市场蓝海吸引众多入局者
补体系统靶向疗法的市场潜力吸引了众多生物医药企业纷纷布局，中国药企与国际同行一样，积极投入研发以抢占市场份额。今年5月，再鼎医药与再生元在国内展开了针对PNH的联合疗法研究，并在重症肌无力等领域进行探索。
此外，康诺亚和科越医药等公司也在积极研发具有多功能靶点特点的新药，力图在国际市场上占有一席之地。值得注意的是，中国企业在这一领域的创新产品不断涌现，体现了研发实力的提升。
综上所述，补体系统靶向疗法正成为生物制药行业的新风口，并将在未来几年内为临床治疗带来更多可能性。恒瑞等企业的持续研究和投入，为该领域的开拓注入了新的活力。
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