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REGENXBIO公司近日宣布，其研发的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202在临床试验AFFINITY DUCHENNE中已进入关键阶段，并成功完成了首位患者的给药。公司声称，RGX-202具备成为“同类最佳”疗法的潜力。
新闻稿中首次公布了AFFINITY DUCHENNE试验1/2期的功能性数据。这些数据来源于前5名参与者，其中包括3名接受一剂量水平治疗的4至10岁患者的12个月数据，以及2名接受关键性阶段推荐剂量（剂量水平2）的8岁和12岁患者的9个月数据。
从这些数据可以看出，所有参与者在使用RGX-202后，疾病进程得到了积极影响。在北极星步行能力评估（NSAA）和计时功能测试中，患者的功能表现与外部自然疾病史对照组相比，呈现出功能的稳定或改善。具体而言，接受推荐剂量水平2治疗的患者在9个月后，NSAA和计时功能测试均有显著改善，超过了自然历史对照组，其NSAA平均得分增加了5.5分。
此外，REGENXBIO还公布了新的生物标志物数据，这进一步验证了RGX-202在体内稳定且高水平地表达微抗肌萎缩蛋白。这些蛋白质成功定位于肌膜（sarcolemma），显示出良好的效果。
截至2024年11月1日，RGX-202的耐受性良好，试验中未出现严重不良事件和特别关注的不良事件。常见药物相关不良反应包括恶心、呕吐和疲劳。
基于与美国食品药品监督管理局（FDA）的讨论，关键临床试验阶段将评估约30名1岁及以上可行走患者中，剂量水平2的RGX-202的疗效。
RGX-202的研发目标是通过改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能和临床预后来提升患者生活质量，其独特优势在于编码的微抗肌萎缩蛋白包含关键的C末端（CT）结构域。在临床前研究中，CT结构域已被证明能够有效保护肌肉免受收缩压力的损害，并提高其自我修复能力。
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