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在药物研发过程中，早期研究是至关重要的阶段。此阶段的临床证据不仅可以帮助理解产品特性，还能建立科学问题、定位产品目标产品简介（TPP），特别是在设计验证性研究时起到关键作用。例如，选择适当剂量需要在疗效和毒性之间取得平衡，使用早期终点预测验证性研究中的生存类终点效果，以及探索多靶点间的关系等。通过有效地比较多个早期产品，从而优化研究设计。
2024年10月17日至19日，第十二届药物研发定量科学论坛（QSF）在南京成功举行。10月19日上午，论坛开展了主题为“如何提高早期研究对确证研究可预测性？”的专题讨论会。此会议由江苏恒瑞医药生物统计高级总监聂子强主持，邀请了多位行业专家进行报告，包括默沙东研发助理副总裁陈聪博士、罗氏高级数据科学家刘文新博士、阿斯利康中国研发中心统计副总监郭文天博士、齐鲁制药临床研发中心助理统计总监章犇，以及石药集团数据科学中心统计副总监张冉。
首先，江苏恒瑞医药的聂子强揭开序幕。在专题报告中，陈聪博士讨论了联合用药中单药的贡献。他通过EV302等试验数据比较了不同治疗方案的效果。演讲中着重分析了量化单药在联合疗法中的作用，提出协同作用和独立药物作用两种假设。通过数据验证，陈聪博士倡导优化治疗方案，提高联合治疗的整体效果。
在第二个专题中，罗氏的刘文新博士展示了如何运用历史数据提升早期临床试验的决策质量。他提出，通过使用贝叶斯方法和混合设计，历史数据可用于生成对照组疗效的后验分布，从而提升决策的安全性和科学性。
第三个专题由阿斯利康的郭文天博士带领，探讨如何利用贝叶斯框架指导剂量递增和扩展阶段的决策，特别是在小样本量的情况下做出科学决策。她的研究强调了合适的先验分布选择及人群和终点相似性重要性。
齐鲁制药的章犇在第四个专题中解析了短期终点对长期终点的预测作用，尤其是在加速审批重要性的背景下。他探讨了多种疗效终点之间的相关性，并通过模型信息帮助优化临床决策。
第五个专题由石药集团的张冉介绍了用于肿瘤药物开发的队列回填设计。他提出在剂量优化中需考量安全与有效的平衡，利用BOIN方法实现更科学的获益风险平衡。
最后，百济神州的石再兴博士讨论了从PoC试验到确证性研究的统计学考量。他提出的多种设计策略可以通过优化Go/No-go决策框架来提升决策精度，确保临床开发路径的成功。
此次论坛不仅交流了药物研发中的前沿理论和实践，还为提升早期临床研究的执行力提供了新思路，助力加快新疗法的研发进程。
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