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近日，Alnylam Pharmaceuticals发布了其新一代RNAi药物nucresiran（原名ALN-TTRsc04）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者中的1期临床研究的最新成果。数据显示，接受300 mg及以上单次剂量的患者，在第15天，其平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平下降超过90%，而这一效果持续到试验的第6个月。该药物展现出每半年或每年进行一次皮下注射的潜力，详细研究结果将在2024年美国心脏协会科学年会上公布，Alnylam计划于2025年第一季度公布3期临床开发方案。
此次研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的1期单次递增剂量研究，主要目标是评估nucresiran在健康成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学。研究招募了48名健康成人参与者，按3:1的比例随机分配，接受5至900 mg不等单次剂量的nucresiran或安慰剂注射。
研究数据显示，300 mg剂量组参与者在第15天血清TTR平均下降90.3%，第29天降幅达到96.5%，并在第180天保持在92.6%。到第360天时，血清TTR平均降幅为71.12%；而600 mg剂量组在第15天的降幅为95.0%，第29天达到97.8%，并在第180天维持在96.0%；900 mg剂量组则在第15天的降幅为91.7%，第29天为96.7%，并在第180天保持在94.2%。截至数据截取时，600 mg和900 mg剂量组在第360天的相关数据尚未公开。此外，分析表明，参与者间TTR的水平下降差异不大，在第29天时，300 mg剂量组的降幅为96.0%-96.7%，600 mg组为96.6%-98.6%，900 mg组为96.0%-97.3%。
nucresiran在所有剂量下均显示出良好的耐受性，大多数不良事件为轻度且未与治疗相关。研究未发现注射部位反应及任何安全问题，包括肝脏相关问题。
作为一种正在研究的RNAi治疗药物，nucresiran通过使用Alnylam公司专有的IKARIA平台开发，旨在迅速降低突变型和野生型TTR水平，从而根本治疗ATTR淀粉样变性。该药物具有显著而持久降低TTR水平的潜力，从而可能减少用药次数。
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