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和誉医药近日宣布，针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的三期MANEUVER研究在客观缓解率（ORR）方面取得突破性进展。在第25周时，匹米替尼的ORR达到54.0%，而安慰剂组仅为3.2%。该研究不仅在主要治疗效果上取得了显著改善，还在疼痛与僵硬等关键次要终点上展现了临床意义上的显著改善。研究的详细效果及安全性数据将在2024年11月13日至16日于美国圣地亚哥举行的结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布。
匹米替尼（ABSK021，pimicotinib）为和誉医药自主研发的高选择性CSF-1R小分子抑制剂，设计为口服形式，其在治疗不可手术TGCT方面曾获得美国FDA突破性疗法认定。2023年12月，和誉医药与德国默克（Merck KGaA）签署许可协议，允许默克在中国大陆及港澳台进行商业化操作，并提供匹米替尼的全球市场权益选择权。
MANEUVER研究是一项复杂的多中心临床三期实验，涵盖中国、欧洲、美国和加拿大，旨在验证匹米替尼在未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的效果和安全性。在25周时，研究组显示出诸多次要临床终点的显著改善，例如通过数字评定量表（NRS）和简明疼痛量表（BPI）观察到的僵硬和疼痛程度的降低。此外，匹米替尼在安全性上表现良好，与先前数据一致，无胆汁淤积性肝毒性，其中导致治疗终止和剂量下调的出现率分别为1.6%和7.9%。
北京积水潭医院牛晓辉教授指出，腱鞘巨细胞瘤常影响年轻人，其带来的关节肿胀和活动受限对日常生活构成巨大障碍。传统手术面临高复发和并发症风险，而匹米替尼作为高效、有望改变治疗框架的新疗法，其每日一次的口服方式有助于提升患者长期治疗的依从性。
和誉医药董事长徐耀昌博士对此表示，匹米替尼作为新型CSF-1R抑制剂，能为全球TGCT患者提供新的口服治疗方式，公司期待与德国默克共同推动其在中国的注册申请，从而将其打造成TGCT的首选系统性治疗。
德国默克医药健康全球研发负责人Danny Bar-Zohar进一步指出，TGCT目前缺乏有效的系统性治疗，需要在与和誉医药的合作中加快数据分析和后续步骤，以期为广大患者提供新的治疗选择。
此外，在CTOS年会上，和誉医药还公布了匹米替尼安全性和有效性的1期研究更新，数据显示最佳ORR为85.0%。研究显示患者在中位治疗持续20.67个月中的肿瘤不断缩小，疼痛和僵硬均有改善，未发现胆汁淤积性肝毒性等不良事件。此结果进一步支持了匹米替尼在长期治疗中的良好安全性和持久疗效。
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