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近日，和誉医药宣布，其正在进行的3期MANEUVER研究取得了重要进展。该研究旨在评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的效果。结果显示，在第25周时，接受匹米替尼治疗的患者客观缓解率（ORR）达到54.0%，显著高于安慰剂组的3.2%（p<0.0001）。此外，该研究在所有关键次要终点上，包括疼痛和僵硬的缓解，也表现出统计学和临床上的显著改善。
此次3期MANEUVER研究是一项全球性的、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，专为评估匹米替尼在符合系统治疗条件且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性而设计。研究在中国、欧洲、美国和加拿大等地进行，这也是首次在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方患者的试验。
研究的第一阶段采用双盲设计，参与者以2：1的比例随机接受50 mg QD的匹米替尼（n=63）或安慰剂（n=31）的治疗，为期24周。主要终点是在意向治疗人群中第25周时的客观缓解率（ORR），由独立评审委员会基于实体瘤反应评估标准（RECIST）1.1版进行评估。次要终点包括肿瘤体积变化、关节活动度、疼痛和僵硬的评估等。在第1部分结束后，符合条件的受试者可以继续进入开放标签的第2部分，最长可接受24周的治疗，并在第3部分进行延长治疗和安全随访。
截至2024年6月30日，先前报告的50 mg剂量组42名患者数据显示：最佳ORR达85.0%。中位治疗持续时间为20.67个月（0.5, 30.1），其中54.8%的患者治疗时间持续≥18个月，38.1%的患者持续≥24个月。中位缓解持续时间尚未达到（NR），69.0%的患者仍在继续治疗。肿瘤持续缩小，而疼痛、僵硬以及关节活动能力均有不同程度的改善。总体安全性与既往报道一致，未观察到胆汁淤积性肝毒性。
匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021）作为一款CSF-1R小分子抑制剂，是中国首款进入临床Ⅲ期的高选择性CSF-1R抑制剂，采用每日一次的口服方式，增强患者依从性。该药物已获国家药监局授予的突破性疗法认定及美国食品药品监督管理局的快速通道指定。2023年12月，和誉医药与德国默克达成协议，默克获得其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化许可，以及匹米替尼全球商业权利的独家选择权，交易金额高达6.055亿美元，并包括两位数的销售提成。
匹米替尼未来可能扩展到多个适应症领域，目前正在针对慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的Ⅱ期研究进行，同时还规划了针对1L胰腺癌的Ⅱ期临床研究，以及针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的试验计划。
CSF-1R是细胞因子CSF-1受体，与炎症及多种巨噬细胞的调节密切相关。在全球范围内，以CSF-1R为靶点的药物超过五十种，尚无相关产品在国内获批。TGCT是一种由关节滑液、囊或腱鞘滑膜引起的良性炎症性疾病，治疗方式包括手术及全身疗法，但复发率较高。使用CSF-1R抑制剂能显著控制病情，改善症状。
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