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2024年第九届国际干细胞论坛（IFSC）将聚焦干细胞基础研究、再生医学、细胞治疗及临床研究指南的应用，来自全球的专家学者将在此探讨科学发现与技术进步的最新前沿动态。值此盛会之际，《血液时讯》特邀加州大学圣地亚哥健康中心（UCSD Health）的Rafael Bejar教授，分享他在克隆性造血生物学现象及其临床应用挑战中的探索。现将其核心内容整理成文，供读者深入了解。
01《血液时讯》
近年来，克隆性造血在临床研究中的重要性愈发显著。您能否简单阐述一下克隆性造血的概念以及其在血液疾病中的作用？
Rafael Bejar教授：克隆性造血是一种特殊的生物学现象，它描述了在造血干细胞中发生的突变，使得这些细胞相较于正常细胞更具生长与繁殖能力。这种突变可能导致血液中大量血细胞源于此类突变克隆细胞。虽然克隆性造血自身并不直接导致疾病，但它常常是某些疾病如骨髓增生异常综合征或急性白血病的前兆，与造血干细胞的突变密切相关。
02《血液时讯》
您在最新的报告中指出了克隆性造血的治疗靶点。能否介绍一下您在这方面的研究成果及当前针对克隆性造血的主要治疗策略？
Rafael Bejar教授：人们对克隆性造血的治疗研究寄予厚望，目的是预防其带来的各种健康风险。克隆性造血的患者不仅有罹患血液癌症的风险，还可能面临心脏病、肺病等炎症相关疾病。我们若能找到干预克隆性造血的可行机制，就有可能减轻这些健康问题。目前，治疗策略主要集中在针对特定突变的疗法上。但将来，我们希望探索更广泛的机制，以应对不同突变类型。值得关注的是，抗炎通路和其他生物学通路，例如TCL1A等，当发生突变时会表现出过度表达，精准调控这些通路可能有效减少突变克隆的影响，从而为相关疾病的治疗提供新的思路。
03《血液时讯》
对于克隆性造血的研究，您认为当前还面临哪些挑战？未来几年内，这一领域可能会有哪些突破？
Rafael Bejar教授：研究克隆性造血时，我们遇到了一系列挑战。一个主要问题是缺乏合适的动物模型来模拟这些状况，迫使我们在人体中展开深入研究。例如，剪接因子突变在动物中难以有效模拟，但在人类中却显示出显著的风险。另一个挑战是，克隆性造血患者常常觉得自己没有立即需要治疗的症状，因此我们需要研发无显著副作用且耐受性良好的治疗方法。此外，临床试验需要很长时间，因为从克隆性造血到血液癌症可能需要多年时间。我们需要开发更先进的技术，在更早的阶段评估药物的有效性。这项工作刚刚开始，但通过不懈努力，我们有望找到克隆性造血的有效治疗方案。
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