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UNION Therapeutics潜在创新治疗特应性皮炎药物2期临床试验取得积极成果
UNION Therapeutics近日宣布，其有望成为“first-in-class”的口服特应性皮炎治疗药物orismilast在2b期临床试验ADESOS中取得了令人鼓舞的成果。根据这一进展，公司计划进一步推进该药物进入3期临床试验。
在这项研究中，233名中度至重度特应性皮炎的成人患者被随机分配进行测试。数据表明，与安慰剂组（n=55）相比，orismilast的不同剂量组——20 mg（n=58）、30 mg（n=61）和40 mg（n=59）——在第16周时达到研究者总体评估（IGA）评分为0或1的患者比例更高（分别为26.3%、24.3%、30.9%和9.5%；所有p<0.05）。此外，各剂量组在第2周时的瘙痒数值评分（NRS）均表现出了显著的减轻，与安慰剂组相比有所改善（p<0.05）。
orismilast是一种新一代高效磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，专门靶向与炎症相关的PDE4B和PDE4D亚型，具有显著抑制Th1、Th2和Th17通路的能力。该药物在炎症反应早期阶段发挥作用，诱导多种与皮肤和免疫相关疾病相关细胞因子的广泛抗炎作用。与现有的PDE4抑制剂相比，orismilast因其对PDE4B和PDE4D亚型的更高选择性而表现出更强的抗炎特性。
Genespire完成4600万欧元融资 加速基因疗法开发
基因治疗公司Genespire今日宣布，已成功完成4600万欧元（约5200万美元）的B轮融资。此次融资将主要用于支持其核心候选产品GENE202的开发，直至进入针对甲基丙二酸血症（MMA）的1/2期临床试验。MMA是一种严重影响某些氨基酸和脂肪代谢的遗传疾病，通常在婴儿早期发病，伴有高死亡率，临床表现包括肌无力、癫痫、发育迟缓和器官损伤。目前尚无能改变该病进程的治疗方法。
GENE202利用Genespire的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台，是一种现货型基因疗法。该疗法设计为可静脉注射，使患者的肝脏终身产生疗效。ISLV平台的独特机制使得Genespire的基因疗法在治疗儿童遗传疾病上特别有效，同时也能造福成年患者。
本轮融资亦将帮助Genespire加强其产品管线，并促进其他多种遗传疾病候选疗法的发现和临床前研究。
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