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在2024年举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，上海交通大学医学院附属瑞金医院的张伟滨教授团队成员鲍其远教授，现场公布了一项VEGFR2抑制剂阿帕替尼（Apa）联合化疗用于可切除的骨肉瘤肺转移的Ⅱ期临床试验（PROACH研究）结果。该研究首次证实，在标准化疗基础上加入阿帕替尼有望为可切除的转移性骨肉瘤提供新治疗策略。
研究背景
骨肉瘤是一种起源于间叶细胞的恶性骨肿瘤，常见于青少年和儿童。广州大约75%的患者在10至20岁之间发病，是常见的原发性骨恶性肿瘤。然而，骨肉瘤恶性程度高，预后较差，容易发生远处转移，尤其是肺转移，导致较高的病死率。
根据国际指南，手术在治疗骨肉瘤肺转移方面优于二线化疗药物。然而，许多研究集中在二线药物的改良上，其效果有限，仅能短期延长无进展生存期，并易产生耐药性。血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向的酪氨酸激酶抑制剂在治疗复发和不可切除的骨肉瘤方面展现出潜力，但在可切除转移性骨肉瘤患者中的临床获益相对有限。
研究方法
PROACH研究旨在评估VEGFR2抑制剂阿帕替尼联合吉西他滨-多西他赛（Gem-tax）化疗方案在治疗可切除的骨肉瘤肺转移患者中的效果。通过NCT03742193号研究，该研究系统评估了阿帕替尼联合Gem-tax新辅助治疗，并后续以单药阿帕替尼维持治疗策略对患者预后的影响。入组患者在肺转移灶切除术前完成三个周期的阿帕替尼+Gem-tax治疗，术后辅助治疗四个周期后采用单药阿帕替尼维持，直至疾病进展或产生不可耐受的毒性。
研究结果
从2019年3月到2022年11月，共有43例符合条件的可切除骨肉瘤肺转移患者参与了该研究。基线数据显示，28%的患者存在≥10个肺转移灶，56%的患者有双侧肺转移。经过新辅助治疗后，91%的患者成功完成了预定的转移瘤切除术。研究发现，46.2%的患者在12个月时无病进展，达到预设的主要终点。
研究显示，本研究中位无进展生存期为12.8个月，中位总生存期达到42.1个月，71%的肿瘤在术前缩小或降期，术后二年以上仍有约40%患者无瘤生存。
研究结论
本研究首次验证了加入抗血管生成药物阿帕替尼在标准化疗基础上治疗可切除的转移性骨肉瘤的有效性，展现了良好的治疗潜力。这一发现不仅丰富了治疗骨肉瘤肺转移的临床选择，也为未来相关研究指明了方向。未来需要进一步进行转化研究以确认该联合方案的潜在协同效应。
基于此项研究的积极结果，恒瑞医药将继续坚持“以患者为中心”的理念，推动更多创新药物的开发，为全球患者提供更好的治疗选择。作为领先的国际化制药企业，恒瑞医药在本次ESMO大会上展示了13款创新药物的37项研究成果，彰显了其在抗肿瘤领域的自主创新实力。
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