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Gain Therapeutics近日宣布，其创新药物GT-02287在治疗帕金森病（PD）的1期临床试验中取得积极成果。分析结果表明，该口服小分子药物不仅能够穿越血脑屏障并与靶标结合，还展示出良好的安全性与耐受性。公司计划在今年第四季度启动1b期临床试验。
此次1期研究共招募了72名健康志愿者，包括男性和女性，以64岁为年龄上限。结果显示，无论受试者的年龄如何（其中约15%超过50岁），GT-02287在单剂量与多剂量下均展现出良好的安全性和耐受性。研究过程中，药物在脑脊液中被检测到，并与外周靶标结合，其血浆浓度达到治疗水平，成功作用于中枢神经系统与靶标。
进一步分析表明，GT-02287对健康志愿者的脑脊液样本中与外周靶点结合进行了验证。未出现任何因药物原因导致的停药或严重不良事件，确保了其在安全性和耐受性方面的积极观测结果。
GT-02287是Gain Therapeutics的主要候选药物，旨在治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病。GT-02287通过口服途径递送，作为变构蛋白调节剂，具有穿越血脑屏障的小分子优势。它通过恢复溶酶体蛋白质酶葡糖脑苷脂酶（GCase）的功能，针对GBA1基因突变或与年龄相关的压力因素引起的蛋白质错误折叠和损伤提供解决方案。
在帕金森病的临床前模型中，GT-02287显著恢复了GCase酶的功能，减少了α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，提升了多巴胺水平，同时显著改善了动物的运动功能和认知能力。因此，GT-02287可能具有延缓帕金森病进展的潜在疗效。此外，药物显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平，这是一种神经退行性疾病的重要生物标志物。
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