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近年来，在医疗药物研发史上，单克隆抗体药物（以下简称为“单抗”）被认为是最具革新性的治疗手段之一。自1986年美国食品药品监督管理局（FDA）批准首批单抗药物以来，抗体类药物在新药批准中约占五分之一。而与此同时，兼具广谱抗肿瘤特性的小分子药物也在获批药物中占据了半数份额。
相比之下，香港浸会大学的张戈教授对于核酸适配体药物（以下简称为“适配体”）似乎更为关注。他指出：“适配体的序列多样性使其在临床应用中具备了与小分子药物和单抗不同的特点。相较于单抗，适配体因其分子量小，表现出更好的组织渗透性和更低的免疫原性，同时其筛选周期也显著短于单抗。而与小分子药物相比，适配体在选择性和特异性方面更具优势。”
鉴于适配体药物的这些显著优势，张戈教授联合其学生何伊欣博士共同创立了安沛治疗，致力于开发适配体创新药物。根据安沛治疗团队的介绍，他们正在将适配体与药物结合，甚至与siRNA技术结合，以扩大适配体药物的潜在适应症范围。
为了提高适配体药物的成药性，安沛治疗布局了三大技术平台，解决了在研发过程中面临的关键问题。首先，依托AI赋能的高通量筛选平台，安沛治疗可以通过先进的算法从海量SELEX数据中精准识别出高亲和性的适配体，大大缩短了实验验证所需的时间和成本。其次，在适配体药物的长效性设计方面，安沛治疗采用了双分子修饰策略，通过筛选与血清白蛋白紧密结合的小分子化合物，显著延长了适配体在体内的半衰期。最后，为了提高适配体的亲和力，安沛治疗开发了亲和修饰平台技术，从pre-SELEX阶段到post-SELEX阶段进行多代迭代优化。
通过这些技术平台，安沛治疗已开启了三项自主研发管线和两项合作研发项目，旨在将核酸适配体创新药物应用于各种适应症上。其中的明星产品APC001是一种硬骨抑素适配体抑制剂，主要用于治疗骨质疏松、低磷佝偻病及成骨不全，并已获得美国FDA孤儿药认定及儿童罕见病药认定。在抗纤维化疾病方面，针对杜氏肌营养不良（DMD）的药物也在动物实验中取得了初步验证，而在针对三阴乳腺癌的研发中，安沛治疗也在探索PROTAC模式适配体药物。
在合作研发方面，安沛治疗与一家专注于siRNA药物的初创公司合作，开发针对多发性骨髓瘤的新靶点siRNA药物递送系统，取得了显著进展。
总之，安沛治疗在技术研发、管线布局和合作拓展方面都取得了显著进展，为核酸适配体药物的广泛应用奠定了坚实基础。
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