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近日Ascendis Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Yorvipath（palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。这标志着，Yorvipath成为首个获FDA批准，用于治疗该类患者的药物。
甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌系统疾病，主要特征是体内缺少甲状旁腺激素（PTH），导致血液中的钙水平降低和磷酸盐水平上升。大多数病例由甲状腺手术期间甲状旁腺损伤或切除所引发。尽管目前患者可通过钙补充剂和活性维生素D进行治疗，但这些方法并不能解决甲状旁腺功能减退症的短期症状、长期并发症或对生活质量的影响。此外，迄今为止，还没有替代疗法能恢复生理激素水平。
Yorvipath的批准基于其在全球两项关键试验中的表现，即临床2期试验PaTH Forward和临床3期试验PaTHway。在今年3月公布的3期临床试验中，共有82名患有慢性甲状旁腺功能减退症的成年患者参与。
试验结果显示，接受Yorvipath治疗的患者中，有78.7%的患者无需依赖常规治疗便能将血清钙水平维持在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），而在安慰剂组，这一比例仅为4.8%（p<0.0001）。此外，通过甲状旁腺功能减退症患者体验量表（HPES）的检测，患者的身体症状和认知症状均显著减少。
在安全性方面，Yorvipath通常耐受性良好，未发现与研究药物相关的停药情况。唯一因治疗期间停药的3例患者分别为：安慰剂组2例，Yorvipath组1例。治疗期间，82%的Yorvipath组患者和100%的对照组患者报告了治疗后不良事件（TEAE），其中大多数为1、2级。
Yorvipath（曾用名：TransCon PTH）是一种每日一次长效甲状旁腺激素前药，旨在24小时内将PTH维持在生理水平，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。在美国和欧盟，Yorvipath已被授予治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格。
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