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随着2024年第三季度的临近，医药行业将迎来一些备受瞩目的新药。其中包括KarXT，这是一种即将获得FDA批准用于治疗精神分裂症的药物；afamitresgene autoleucel（简称afami-cel），用于治疗滑膜肉瘤；以及CTP-543，用于治疗斑秃。
KarXT是一种创新的抗精神病药物，它结合了一种名为xanomeline的毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂和一种名为trospium的外周限制性拮抗剂。这种组合可以减少xanomeline在大脑外部的作用，从而减轻了之前研究中发现的副作用。KarXT由Karuna Therapeutics公司研发，该公司在2023年12月被百时美施贵宝以140亿美元收购。
KarXT作为一种口服药物，正在研究用于治疗包括精神分裂症和阿尔茨海默病在内的精神和神经系统疾病。它通过优先激活中枢神经系统中的毒蕈碱受体，释放了xanomeline的治疗潜力，同时改善了早期研究中的副作用问题。
研究表明，M1和M4受体的活动可以间接影响大脑中与严重精神疾病症状调节相关的多巴胺神经传递区域。KarXT是首个具有独特双重机制的药物，不依赖于多巴胺或血清素途径来治疗这些症状，这可能为患者提供一种差异化的治疗方法。
2023年11月，FDA接受了KarXT的新药申请，并预计在2024年9月26日做出决定。KarXT在多项临床试验中显示出对精神分裂症症状的显著改善，并且在安全性评估中表现良好。
afami-cel是一种针对MAGE-A4肿瘤抗原的TCR疗法，由Adaptimmune公司开发，用于治疗晚期滑膜肉瘤。2024年1月，FDA批准了afami-cel的BLA优先审查，并预计在同年8月做出决定。afami-cel在临床试验中显示出良好的疗效和生存期。
Deuruxolitinib（CTP-543）是一种JAK1和JAK2的小分子抑制剂，由Concert Pharmaceuticals开发，用于治疗中重度斑秃。它是ruxolitinib的氘化版本，具有更长的JAK抑制时间。Sun Pharmaceutical公司在2023年初收购了Concert Pharmaceuticals，并在同年10月宣布FDA接受了NDA申请，预计在2024年7月做出决定。CTP-543在临床试验中显示出对斑秃症状的显著改善。
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