近日，REGENXBIO公司宣布，与艾伯维（AbbVie）公司联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的2期临床试验中获得积极中期结果。接受治疗的患者表现出良好的安全性和耐受性。接受最高剂量ABBV-RGX-314治疗的患者组随后接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗的需求降低达80%。
ABBV-RGX-314作用于VEGF-A，其基因编码抗VEGF mAb片段，通过增强眼部细胞产生抗VEGF的能力来减少渗漏血管的形成。2022年9月，艾伯维与REGENXBIO宣布达成一项战略性合作协议，共同研发并商业化RGX-314（ABBV-RGX-314），艾伯维将向REGENXBIO支付3.7亿美元的预付款，以及后续可能高达13.8亿美元的额外开发、监管和商业里程碑付款。
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这项试验是一项2期、多中心、开放标签、随机、活性对照、剂量递增研究。它着重于评估ABBV-RGX-314在湿性AMD患者中通过脉络膜上层递送的有效性、安全性和耐受性。主要评估指标包括在第40周时，与每月注射ranibizumab的患者相比，接受ABBV-RGX-314治疗的患者视力平均变化情况，该变化通过最佳矫正视力（BCVA）来测量。其他评估指标包括中心视网膜厚度（CRT）的平均变化和接受ABBV-RGX-314治疗后所需抗VEGF药物的注射次数。截至2023年11月6日，106名患者在3个剂量水平中对ABBV-RGX-314的脉络膜上层递送反应良好，没有报告与药物相关的严重不良事件（SAEs）。在研究6个月中，与眼睛相关的所有治疗相关不良事件（TEAEs）均为轻度或中度，包括眼内压增高、巩膜炎和结膜充血等。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024 年1月19日，VEGF靶点共有在研药物303个，包含的适应症有310种，在研机构409家，涉及相关的临床试验5055件，专利多达69988件……VEGF通路的阻断剂是AMD的重要治疗方法，常见药物包括雷珠单抗、康柏西普、阿柏西普、布西珠单抗、法瑞西单抗、哌加他尼钠、贝伐单抗等。ABBV-RGX-314作为一款长效基因疗法，有望为患者带来新的治疗选择。
