2023年12月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）递交了1类新药AZD9829的临床试验申请，并获得受理。
AZD9829是一种靶向CD123的ADC，结合了专有的拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）。CD123在多种血液系统恶性肿瘤中过表达，而在正常造血干细胞中表达受限，是AML治疗的关键靶点。此药物通过递送TOP1i载荷至表达CD123的癌细胞，引发DNA损伤和细胞凋亡，从而发挥治疗作用。目前，阿斯利康正在进行一项1/2期临床研究，旨在评估AZD9829对CD123阳性血液恶性肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。
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Blood杂志于2023年11月首次发表AZD9829的临床前研究数据，证实了其对CD123阳性AML细胞系的强大杀伤能力。该药物在13个来自不同突变状态和疾病分期的AML患者来源的异种移植（PDX）模型中展现出显著的抗肿瘤活性。此外，AZD9829在首次给药后的第28天显示出对白血病母细胞的持久减少效果，这一成果支持了其在临床上的发展。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达CD123靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月26日，CD123靶点共有在研药物72个，包含的适应症有41种，在研机构76家，涉及相关的临床试验83件，专利多达10417件……CD123是一种细胞表面蛋白，在包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的几种血液系统恶性肿瘤中过表达，在正常造血干细胞中表达受限。与CD33等其他AML相关靶点相比，CD123的特点是在AML患者骨髓中高表达，而在健康供体骨髓中表达有限。期待AZD9829后续研发顺利。
