2023年12月18日，领诺（上海）医药科技有限公司（以下简称“领诺医药”）收到美国FDA函件，其开发的具有穿越血脑屏障潜力的重组芳香基硫酸酯酶A（arylsulfatase A，ASA）正式被授予孤儿药资格，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。
领诺医药开发的LIN-2003项目，是利用NBP技术开发的一款CNS靶向的重组ASA酶，用于MLD的酶替代治疗。LIN2003项目在候选分子的生化特征、体外药效、体内代谢特征、入脑效率、ARSA基因缺陷小鼠中的治疗效果、产品的可生产性及可开发性等诸多方面，表现出不俗潜力。
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MLD是一种基因突变导致的ARSA酶活性降低引起的严重神经退化性遗传代谢病，也是最常见的溶酶体储积症之一，致死率高，病人难以存活到成年期，目前缺乏有效的治疗方式。因其良好的安全性、有效性以及较高的临床转化效率和清晰的市场开发路径，重组酶替代治疗（ERT）是治疗MLD这一类酶缺乏症的首选。但由于MLD的有效治疗需要重组酶穿越血脑屏障并递送到脑组织，技术手段的缺失导致武田（Takeda）制药MLD酶替代治疗项目的临床失败。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达ASA靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月21日，ASA靶点共有在研药物11个，包含的适应症有3种，在研机构14家，涉及相关的临床试验17件，专利多达7531件……FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物，并给予相关的政策支持。因此，获得孤儿药认定对新药研发具有重要意义。本次LIN2003获得美国FDA孤儿药资格认定，有希望加快推进其在美国临床开发的进度，同时也可享受一定的政策支持。期待LIN2003后续研发顺利。
