2023年12月12日，驯鹿生物与信达生物共同宣布在2023年美国血液学会（ASH）年会以口头报告形式展示了接受全人源靶向BCMA的自体CAR-T疗法伊基奥仑赛注射液治疗后达到持续微小残留病灶（MRD）阴性多发性骨髓瘤患者的特征和疗效的研究成果。
伊基奥仑赛注射液（驯鹿生物研发代号：CT103A；信达生物研发代号：IBI326）是一种靶向BCMA的CAR-T创新候选产品。该候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。此前，伊基奥仑赛注射液已被NMPA纳入突破性治疗品种，并获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的申请。2023年2月，FDA再次授予该药再生医学先进疗法资格和快速通道资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。今年6月30日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，驯鹿生物与信达生物联合开发的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（曾用名：伊基仑赛注射液）已获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
本次入选ASH口头报告的研究为一项FUMANBA-1研究事后分析（Post-Hoc Analysis）。FUMANBA-1研究是一项1b/2期、单臂、多中心研究，旨在评估全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液对既往接受过3线及以上治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者有效性和安全性的研究。截至2022年12月31日，中位随访时间18.07个月，103例可评估患者中观察到深度和持续的缓解情况。103例可评估患者中，总体缓解率（ORR）为96.1%，严格意义的完全缓解/完全缓解（sCR/CR）率为77.7%；91例既往无CAR-T治疗史的受试者中，ORR达98.9%，sCR/CR率达到 82.4%，12个月无进展生存（PFS）率为85.5%。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达BCMA靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月13日，BCMA靶点共有在研药物187个，包含的适应症有41种，在研机构176家，涉及相关的临床试验403件，专利多达13142件……CAR-T细胞疗法的出现对于血液肿瘤治疗具有革命性意义，为血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望，尤其用于后线骨髓瘤患者可显著提高缓解率并延长生存期，改善了患者治疗效果和生存质量。期待伊基奥仑赛商业化一切顺利。
