近日，BridgeBio Pharma公司宣布已向美国FDA提交了acoramidis用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的新药申请（NDA）。
acoramidis是一款由BridgeBio Pharma开发的新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，旨在有效稳定四聚体转甲状腺素蛋白 (TTR)，从一开始阻止导致TTR淀粉样变性 (ATTR) 的一系列分子事件。Acoramidis能够模拟TTR基因 (T119M) 的一种天然变异，该变异被认为是一种“拯救突变（rescue mutation）”，因为它已被证明可以预防或减少TTR基因突变个体的ATTR。ATTR淀粉样变性是一种快速进展、使人衰弱的罕见疾病，由错误折叠的TTR引起，导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道（GI）在内的多种组织中积蓄。此前，伴有心肌病的ATTR淀粉样变性患者疗法选择有限，具有重大的未竟医疗需求。此前，BridgeBio Pharma在美国心脏协会（AHA）2023年科学会议上分享了其进行中的3期临床试验ATTRibute-CM的扩展数据。该研究评估了acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性（ATTR-CM）患者时的作用。
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ATTRibute-CM是一个关键性试验，BridgeBio在今年7月宣布该试验获得积极的顶线结果。ATTRibute-CM研究第30个月的临床结果包括：主要终点获得具有高度统计学显著性的改善（分层分析优先顺序为：全因死亡率，然后为心血管疾病相关住院频率，然后为N末端脑钠肽前体自基线的变化，然后为6分钟步行距离自基线的变化），Win比率（Win ratio）为1.8（p<0.0001）。与既往TTR稳定剂试验观察到的结果不同的是，在30个月时，在所有预定病患亚组中观察到了降低心血管相关住院（CVH）风险的一致性。治疗组和安慰剂组在全因死亡和CVH的首次发生所需时间曲线在第3个月开始分离，并持续到第30个月，风险比为0.645（p=0.0008）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达TTR 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月8日，TTR靶点共有在研药物21个，包含的适应症有24种，在研机构34家，涉及相关的临床试验122件，专利多达6584件……BridgeBio Pharma已向美国FDA递交acoramidis的新药申请（NDA），期待这一疗法为患者带来新的治疗选择。
