近日，89bio公司公布了其评估pegozafermin治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2b期试验ENLIVEN的盲法扩展阶段的积极数据。
Pegozafermin是一款糖基聚乙二醇化（glycoPEGylated）的成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，开发用以治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）与SHTG。FGF21是一种内源性代谢激素，可调节能量消耗以及葡萄糖和脂质代谢。Pegozafermin采用聚乙二醇化技术，可延长天然FGF21的半衰期和优化生物活性。目前，除了在SHTG的应用外，此药品目前亦正在进行NASH治疗的临床2b期试验，89bio正在等待 FDA 批准启动其 pegozafermin 的 III 期临床试验。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
结果显示，在第48周时，每周（QW）30 mg的pegozafermin和每两周（Q2W）44 mg的pegozafermin给药方案均显示出对肝脏健康关键标志物有统计学意义的改善。此外，在第48周时观察到的疗效与第24周时观察到的结果一致，表明随着时间的推移患者可持续获益。
ENLIVEN是一项为期24周的随机双盲、安慰剂对照、2b期临床试验，患者在第24周（主研究）达到主要终点后，在盲法扩展阶段继续治疗24周，总治疗期为48周。在扩展阶段，主研究安慰剂组的一部分患者（19人）被重新随机分配到每周接受30 mg pegofermin的治疗。扩展阶段的疗效终点评估包括肝脏脂肪、非侵入性肝纤维化和炎症标志物，以及代谢标志物。根据方案，这些患者在第48周时没有进行活检。第48周时的数据表明，纤维化阶段为F2-F3的NASH患者在接受pegofermin治疗后，肝脂肪和非侵入性检测（NIT）的肝损伤/炎症和纤维化标志物在统计学上有显著的持续改善。以GLP-1为基础背景治疗的患者和代偿期肝硬化（F4）患者接受pegofermin治疗后，同样都在第48周表现出强大的获益。此外，在扩展阶段被重新随机分配到接受每周30 mg pegofermin治疗的患者在接受前24周的安慰剂治疗时，肝纤维化、肝损伤/炎症和肝脂肪的NIT标志物几乎没有变化，而在使用pegofermin治疗24周后，这些标志物均有显著改善。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达FGF21靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年11月30日，FGF21靶点共有在研药物27个，包含的适应症有13种，在研机构27家，涉及相关的临床试验44件，专利多达3334件……有研究表明，FGF21可能成为代谢性疾病预防和康复的有效靶标之一，可应用于肝脂、糖脂代谢等代谢性疾病以及心血管疾病的预防与康复。期待pegozafermin后续研发顺利，为患者带来新的治疗选择。
