近日，BridgeBio Pharma在2023年美国心脏协会（AHA）科学会议上，发布了正在进行的三期临床试验ATTRibute-CM的扩展数据，这项研究是对acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性（ATTR-CM）患者中的效果进行的评估。
acoramidis是BridgeBio Pharma研发的一种新型可口服的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，旨在有效稳定四聚体转甲状腺素蛋白 (TTR)，从一开始阻止导致TTR淀粉样变性 (ATTR) 的一系列分子事件。Acoramidis能够模拟TTR基因（T119M）的一种天然变异，这个变异被认为是“拯救突变（rescue mutation）”，因为它已被确认能预防或减少TTR基因突变个体的ATTR。ATTR淀粉样变性是一种进展迅速，使人衰弱的罕见疾病，这种疾病是由TTR错误折叠引起的，导致异常淀粉样蛋白在神经、心脏和胃肠道等多种组织中积蓄。此前，伴有心肌病的ATTR淀粉样变性患者疗法选择有限，但是医疗需求却很大。
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ATTRibute-CM是一个关键性的临床试验，BridgeBio 在今年7月公布了该试验取得了积极的顶线期结果。ATTRibute-CM研究的第30个月的临床结果包括：主要终点获得了具有高度统计学显著性的改善，这些主要终点包括全因死亡率、心血管疾病相关住院频率、N末端脑钠肽前体自基线的变化、以及6分钟步行距离自基线的变化，win比率为1.8（p<0.0001）。，与以往的TTR稳定剂试验不同的是，在30个月时，在所有的预定病患亚组中观察到了降低心血管相关住院（CVH）风险的一致性。治疗组和安慰剂组在全因死亡和CVH的首次发生所需的时间曲线从第3个月开始分离，并且持续到第30个月，风险比为0.645（p=0.0008）。BridgeBio计划在2023年底前向美国 FDA提交acoramidis的新药申请（NDA）。并计划在2024年在其他市场进行监管申报。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年11月15日，针对TTR的在研药物共有21种，患者适应症有24种，参与研发的机构有34家，相关的临床试验有122项，申请专利多达6584件……BridgeBio Pharma预计在今年年底之前向美国FDA递交acoramidis的新药申请（NDA），期待这一疗法为患者带来新的治疗选择。
