近日，Apellis Pharmaceuticals的消息引发关注，《柳叶刀》杂志发表了针对Syfovre（pegcetacoplan）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）的3期OAKS和DERBY研究的24个月的积极成果。研究结果揭示，每月和隔月使用Syfovre治疗，均显著减少GA病变的生长。
Pegcetacoplan是一种双环肽分子，由13个氨基酸组成，主要功能是抑制C3转化酶的生成，从源头上抑制补体通路。双环肽分子集抗体、小分子药物以及肽类的特性，具有与抗体同样的亲和力和精确的靶向特异性。由于其分子量小，可以迅速深入到组织内部。2020年10月，Pegcetacoplan跟Sobi开始合作。按照合作协议，美国以外的市场的商业权益归Sobi，同时Sobi需要向Apellis支付预付款2.5亿美元、里程碑金额9.15亿美元、研发费8000万美元和销售额的两位数特许权使用费。2021年5月，Syfovre获得FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
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OAKS（共纳入637人）和DERBY（共纳入621人）是多中心、随机双盲临床试验，测试了Syfovre和假性注射液对照的疗效和安全性。这些研究评估了每月和隔月注射Syfovre对GA患者的治疗效果，疗效的测定方法是比较眼底自发荧光测量的GA病变总面积与基线的变化。论文的研究结果显示，在1200多名患者中，每月和隔月使用的Syfovre治疗，都显示出有临床价值的GA病变生长减少效果，随着时间延长，效果越来越显著，此外，安全性也得到了确认。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，截止到2023年10月31日，C3靶点共有30种在研药物，包含53种适应症，35家研发机构参与，涉及80项相关的临床试验，获得专利达到487942件。除了Pegcetacoplan，现在全球还有很多款C3靶向药物正在研究中，药物类型包括多肽（如ZP 10068）、融合蛋白、siRNA（如ARO-C3）、双抗（如LP-005）和化药（如APL-1030）等。期待Pegcetacoplan能够在该赛道脱颖而出。
