2023年10月24日，烨辉医药宣布其产品BN104获得了FDA的快速通道资格，主要用于治疗复发或难治急性白血病。BN104，这是一款由烨辉医药研发的新型、高选择性的口服Menin抑制剂，此前已经在美国获批临床，并且已经获得了FDA授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格。
BN104是由烨辉医药自主设计发现的新型、高选择性的口服Menin抑制剂。目前，Menin抑制剂被学术界认为是全球急性白血病人的潜在治疗方法，这些病人患有MLL基因重排或NPM1基因突变。在临床前研究中，与现有的临床阶段的Menin抑制剂相比，BN104的效果和安全性都极具优势。2023年4月，美国FDA授予BN104孤儿药资质。2023年8月和9月，BN104在中国和美国获得临床试验许可。2023年10月19日，BN104在中国完成首例患者给药（FPI）。
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MEN1基因编码出的Menin主要存在于细胞核，作为一种支架蛋白, 在细胞生长调节、细胞周期控制、基因组稳定性、骨发育和造血等生物学途径中扮演重要角色。Menin抑制剂对KMT2A重排（KMT2Ar）和NPM1突变（NPM1c）的白血病都能产生疗效，KMT2Ar在急性淋巴白血病（ALL）患者中约占5-10%，NPM1c在急性髓性白血病（AML）患者中约占20-30%。因此开发高效menin抑制剂将给这一亚型的病人带来治疗希望。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截至2023年10月25日，与Menin靶点有关的在研药物共有18种，包含的适应症有31种，研发机构有16家，涉及的临床试验23次，一共有1274项专利。急性髓系白血病是一种总体预后较差的血液系统恶性肿瘤，目前的治疗方法主要是化疗和干细胞移植。尽管已经有一些靶向治疗的效果良好，但针对KMT2A基因重排和NPM1突变亚型的患者，仍需寻找更有效的治疗方法。Menin抑制剂作为一种新的药物选择，在早期临床实验中表现出良好的治疗潜力。多个制药公司正在对此进行研发布局，希望这类抑制剂早日在临床二期开发阶段取得突破，为患者带来新的希望。
