2023年10月9日，Neurocrine Biosciences正式公告了关于CAHtalyst儿科研究的三期试验结果，该研究成果表明了他们的在研药物crinecerfont达成主要终点以及关键次要终点，治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。Neurocrine计划在2024年向美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局（EMA）提交该项数据。
Neurocrine Biosciences研发的crinecerfont是一种研究性口服药物，它是非甾体的，选择性的促肾上腺皮质激素释放因子1型（CRF1）受体拮抗剂。在糖皮质激素治疗中，加入crinecerfont可能帮助实现使用正常剂量的糖皮质激素来代替皮质醇，同时降低促肾上腺皮质激素和雄激素水平。该药已经在美国和欧盟获得孤儿药称号。
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研究表明，拮抗CRF1 能降低促肾上腺皮质激素的水平，从而减少肾上腺雄激素生成，可能减轻与经典CAH相关的症状。CAHtalyst全球三期试验的目的是对crinecerfont在21-OHD导致的CAH儿童和青少年（2-17岁）中的安全性、效果和耐受性进行评估。试验的结果显示，这个三期儿科研究达到了主要终点，研究结果显示，在糖皮质激素（GC）稳定后，与安慰剂相比，第四周的crinecerfont治疗使得血清雄烯二酮较基线统计学显著降低（p=0.0002）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截至2023年10月10日，共有28种针对CRF1靶点的在研药物，涵盖了20种适应症，有23家研发机构，涉及了51项的临床试验，专利达到2110项。Neurocrine Biosciences公司的主要收入来源是INGREZZA（valbenazine），而crinecerfont在三期临床试验中达到主要终点和关键次要终点，有很大的可能性在FDA获得批准。我们期待crinecerfont的后续发展。
