2023年9月21日，clinicaltrials.gove网站公布了Inozyme Pharma公司决定于9月22日启动一项新的三期临床试验（ENERGY 3）。试验将评估INZ-701相较于常规疗法在治疗ENPP1（胞外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1）缺失症的儿童群体中的效果和安全性。
INZ-701是一种由Inozyme Pharma所研发的药物，主要靠皮下注射的方式给药，它是一种酶替代疗法（ERT）。它的作用机制是通过通过恢复ENiP1缺乏症的PPi与腺苷的正常平衡含量，弥补因ENPP1或ABCC6单基因遗传病变而丧失的酶功能，使人体内环境保持平衡，正常进行相应的代谢过程。INZ-701的给药方式是皮下给药。给药后，INZ-701能够使血液中的血药浓度保持在一个稳定的状态，效果能持续一周，解决了需要频繁给药的问题。目前，INZ-701已经被授予了FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药名称，用于治疗ENPP1缺乏症。
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这个研究预计会接纳33名儿童ENPP1缺乏症患者，疗程预计为52周。常规疗法组的病人将会接受口服磷酸盐补充剂、如骨化三醇或其它的维生素D3的类似物。研究的主要终点是比较无机焦磷酸盐（PPi）的血浆浓度相比于基线的变化。ENPP1缺乏症是由ENPP1基因的突变引起的代谢紊乱的罕见遗传性疾病，在医学领域通常被称为常染色体隐性低磷酸病病2型或ARHR2。全球有大概11,000-12,000人患有这种疾病。因为基因突变导致ENPP1酶活性变低或者消失，该疾病是一种隐性遗传疾病。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，在2023年8月23日之前，ENPP1靶点有20种药物在研发，包括7种适应症，17家研发机构，涉及到4起临床试验，甚至有多达834件的相关专利……ENPP1是一个比较新型的药物靶点，全球只有3款临床在研产品，其中两款专门瞄准肿瘤领域。期待INZ-701能够顺利完成研发，为ENPP1缺乏症患者带来新的治疗可能。
